Alcune gravissime malattie hanno una nuova cura: la speranza arriva dalla sperimentazione del Bambino Gesù con risultati straordinari
La medicina vuol dire progresso, e ‘progresso’, se si parla di scienza, fa rima con ricerca. L’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma lo sa bene e ne ha fatto quasi un cavallo di battaglia negli ultimi decenni. L’ultima grande speranza che il centro sta donando, non solo ad alcuni dei suoi piccoli pazienti, ma a molti malati, è una terapia che finora ha dato risultati soddisfacenti, tanto da portare alla remissione di gravi patologie.
Il trattamento in questione avviene con cellule CAR-T, cellule del sistema immunitario, linfociti T, prelevati dallo stesso sangue del paziente e modificate a scopi terapeutici. Il loro utilizzo potrebbe essere decisivo per il trattamento di patologie autoimmuni molto aggressive.
Infatti, le cellule CAR-T sono state utilizzate per tre malati, di cui due ragazze italiane e un bambino ucraino, affetti da lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite. Si tratta appunto di patologie autoimmuni, e quindi malattie in cui il sistema immunitario dei soggetti interessati attacca i tessuti sani del corpo, producendo infiammazione e anticorpi, con danni a reni, polmoni, sistema nervoso e organi vitali. Tutti e tre i bambini non rispondevano alle cure con potenti immunosoppressori, che gli causavano anche notevoli effetti collaterali e, invece, hanno avuto grandi benefici dalla terapia genica. La buona notizia è che ora i pazienti in questione sono in remissione di malattia e non assumono più immunosoppressori.
La terapia con cellule CAR-T ha grandi risultati: le dichiarazioni dal Bambino Gesù
Con una certe dose di orgoglio e di ottimismo, ne hanno parlato diversi medici di spicco dell’ospedale Bambino Gesù. Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica, ha spiegato che la manipolazione dei linfociti T ha come risultato il riconoscimento dell’antigene CD19 come bersaglio, e ciò avviene nelle patologie linfoblastiche acute e nei linfomi. L’antigene in questione è espresso dai linfociti B, fondamentali in alcune gravi malattie autoimmuni per determinare la malattia.
Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive non nasconde la soddisfazione: “I risultati ottenuti con le cellule CAR-T ci incoraggiano a proseguire nella direzione di un trial clinico che possa comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici“.
Infine, non poteva mancare una dichiarazione da parte di Tiziano Onesti, presidente dell’Ospedale Bambino Gesù che ha dichiarato: “Ci consente di offrire risposte concrete a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza“. E conclude con parole che molti medici e cittadini aspettavano: “La terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi“.